評價產(chǎn)品使用過程中的安全性。重點分析由試驗樣品本身可能造成的不良反應(yīng)，以及產(chǎn)品相關(guān)和（或）可能相關(guān)的其他不良事件或嚴(yán)重不良事件。
驗證產(chǎn)品是否能為肌肉衰減綜合癥患者提供合理、有效的營養(yǎng)素，維持良好的營養(yǎng)代謝狀況或生活質(zhì)量，維持人體所需各種營養(yǎng)成分的平衡。重點觀察試驗產(chǎn)品對患者人體測量指標(biāo)及血液學(xué)營養(yǎng)指標(biāo)的維持或改善。
證實產(chǎn)品能滿足肌肉衰減綜合癥患者對營養(yǎng)素的特殊需求，有利于肌肉質(zhì)量、肌肉力量和（或）肌肉功能相關(guān)指標(biāo)的維持或改善。
4.下肢關(guān)節(jié)患病或功能障礙影響?yīng)毩⑿凶叩幕颊撸?/div>
5.身體內(nèi)植入影響相關(guān)檢查的金屬或電子設(shè)備的患者；
6.正在使用其他可能影響試驗效果營養(yǎng)制劑的患者；
7.正在使用可能影響試驗效果藥物（如激素、抗腫瘤藥物、鎮(zhèn)靜或其他肌肉松弛劑等）的患者；
8.研究者認(rèn)為其他不適合參加本研究的患者；
9.未簽署知情同意書者。
三、退出、剔除和中止標(biāo)準(zhǔn)
?。ㄒ唬┩顺鰳?biāo)準(zhǔn)
1.發(fā)生試驗前事件或不良事件（AE）；
2.失訪；
3.不愿繼續(xù)參加試驗者；
4.研究者認(rèn)為受試者未能從研究中獲益；以及繼續(xù)參加研究將導(dǎo)致受試者面臨不可接受的風(fēng)險；
5.其他需要退出的情形。
?。ǘ┨蕹龢?biāo)準(zhǔn)
1.未按納入標(biāo)準(zhǔn)入組者；
2.嚴(yán)重違背研究方案者。
（三）中止標(biāo)準(zhǔn)
1.試驗過程中出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件；
2.試驗中發(fā)現(xiàn)試驗方案有重大失誤，難以評價研究效果；
3.試驗中設(shè)計好的方案，在實施中發(fā)生了重大偏差，再繼續(xù)下去，難以評價研究效果；
4.試驗中研究者發(fā)現(xiàn)效果太差，甚至無效，不具有臨床價值；
5.申辦者要求中止（如經(jīng)費原因、管理原因等）；
6.其他需要中止的情形。
四、試驗樣品要求
?。ㄒ唬┰囼炗脴悠罚簲M申請注冊的肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方食品。
（二）對照樣品：已獲批準(zhǔn)注冊的肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方食品，或已獲批準(zhǔn)注冊的普通全營養(yǎng)配方食品或相應(yīng)類別腸內(nèi)營養(yǎng)制劑。
五、試驗方案設(shè)計
（一）試驗方法
應(yīng)當(dāng)采用隨機對照試驗，并采用盲法進(jìn)行試驗。如采用其他試驗設(shè)計，需提供無法實施隨機對照試驗的原因、試驗的科學(xué)程度和研究控制條件等依據(jù)。依據(jù)對照樣品的選擇，采用優(yōu)效或非劣性檢驗。
?。ǘ┰囼灧纸M
按照隨機分組原則將試驗對象分配入試驗組與對照組。試驗組和對照組有效例數(shù)原則上不少于100例，且脫失率不高于20%。具體病例數(shù)應(yīng)根據(jù)臨床研究的主要研究終點選擇合適的統(tǒng)計學(xué)方法進(jìn)行估算，滿足統(tǒng)計學(xué)要求。
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試驗時間不少于12周。
?。ㄋ模z入量和攝入途徑
試驗組使用擬注冊的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方（簡稱FSMP-S）；對照組：使用普通全營養(yǎng)配方或已注冊的肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方（簡稱FSMP-C）。兩組推薦口服劑量：每日不低于400kcal能量，剩余能量應(yīng)在醫(yī)生或臨床營養(yǎng)（醫(yī)）師指導(dǎo)下攝入，總能量按照25~35kcal/kg.d給予。
試驗組與對照組從試驗開始前至試驗結(jié)束，每隔4周進(jìn)行飲食攝入、運動（參照2010年中國居民營養(yǎng)與健康狀況監(jiān)測調(diào)查問卷）及藥物使用情況記錄。研究期間，兩組能量及營養(yǎng)素攝入量、活動水平及用藥情況應(yīng)具有可比性。
六、觀察指標(biāo)
?。ㄒ唬┌踩灾笜?biāo)
1.胃腸道發(fā)生腹脹、腹瀉、惡心、腹痛、嘔吐、便秘等癥狀；
2.基本生命體征、血常規(guī)、尿常規(guī)、肝功能、腎功能、血糖、血脂、心電圖等生化指標(biāo)等；
3.發(fā)生其他與產(chǎn)品相關(guān)或可能相關(guān)的不良事件或嚴(yán)重不良事件的次數(shù)。
?。ǘI養(yǎng)充足性指標(biāo)
試驗前后體重、體質(zhì)指數(shù)、血清內(nèi)臟蛋白、血紅蛋白、上臂圍、大或小腿圍等指標(biāo)，以及其他國際公認(rèn)的營養(yǎng)學(xué)評價指標(biāo)。
?。ㄈ┨厥忉t(yī)學(xué)用途臨床效果指標(biāo)
1.肌質(zhì)量或功能相關(guān)指標(biāo)（包括但不限于一下任何一項）：
?。?）骨骼肌質(zhì)量指標(biāo)：DXA/CT/MRI對固定點或全身肌肉量或骨骼肌的評估及ASMI；
?。?）骨骼肌力量指標(biāo)：握力；
（3）骨骼肌功能指標(biāo)：步速、SPPB。
2.生活質(zhì)量；
3.依從性。
可采用國際公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)對患者生活質(zhì)量和依從性進(jìn)行評價。
上述安全性指標(biāo)、營養(yǎng)充足性指標(biāo)及特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果指標(biāo)從試驗開始至試驗結(jié)束，每隔4周監(jiān)測一次。
七、結(jié)果判斷
如與已經(jīng)批準(zhǔn)注冊全營養(yǎng)配方食品對照，當(dāng)試驗產(chǎn)品滿足安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果均不劣于全營養(yǎng)配方食品，且營養(yǎng)充足性或特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果至少有一項指標(biāo)優(yōu)于全營養(yǎng)配方食品時，考慮此產(chǎn)品可作為肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方食品。
如與已經(jīng)批準(zhǔn)注冊的肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方食品或腸內(nèi)營養(yǎng)制劑對照，當(dāng)試驗用樣品滿足安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果均不劣于對照樣品時，考慮此產(chǎn)品可作為肌肉衰減綜合癥全營養(yǎng)配方食品。
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滿足以下所有條件可判定安全：胃腸道反應(yīng)、與產(chǎn)品相關(guān)或可能相關(guān)的不良事件或嚴(yán)重不良事件、生命體征、肝腎功能、血糖血脂、血常規(guī)及尿常規(guī)等指標(biāo)不劣于對照組。
?。ǘI養(yǎng)充足性判定
試驗組和對照組相比，當(dāng)試驗前后體重、體質(zhì)指數(shù)、血漿白蛋白、前白蛋白、血紅蛋白、上臂圍、大或小腿圍水平維持或改善提升程度均不劣于對照組時，判定營養(yǎng)充足性不劣于對照組；當(dāng)以上指標(biāo)中至少有一項改善程度優(yōu)于對照組而其他指標(biāo)不劣于對照組時判定營養(yǎng)充足性優(yōu)于對照組。
?。ㄈ┨厥忉t(yī)學(xué)用途臨床效果判定
特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果判定主要考慮以下指標(biāo)：
1.骨骼肌質(zhì)量指標(biāo)；
2.骨骼肌力量指標(biāo)；
3.骨骼肌功能指標(biāo)；
4.生活質(zhì)量；
5.依從性。
判定原則如下：當(dāng)上述1、2、3、4、5五個指標(biāo)均不劣于對照組，則判定臨床效果不劣于對照組；當(dāng)1、2、3至少有一項優(yōu)于對照組而其他指標(biāo)不劣于對照組時，判定臨床效果優(yōu)于對照組。
八、數(shù)據(jù)管理與統(tǒng)計分析
按照《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》相關(guān)規(guī)定執(zhí)行。
九、有關(guān)診斷標(biāo)準(zhǔn)及術(shù)語
?。ㄒ唬﹣喼藜∪馑p綜合癥工作組（AWGS）肌減癥診斷標(biāo)準(zhǔn)（以下三項條件滿足條件1，同時滿足條件2或條件3中的任意一條）：
條件1：骨骼肌質(zhì)量減少（BIA：男性ASMI＜7.0kg/m²，女性ASMI＜5.7kg/m²，或DXA：男性ASMI＜7.0kg/m²，女性ASMI＜5.4kg/m²）；
條件2：骨骼肌力量下降（手握力：男性＜26kg；女性＜18kg）；
條件3：身體活動能力下降（步速＜0.8m/s）。
（二）術(shù)語
1.BMI：體質(zhì)指數(shù)（kg/m2）=體重（kg）/身高（m）2；
2.ASMI：四肢骨骼肌質(zhì)量指數(shù)（kg/m2）=四肢骨骼肌質(zhì)量（kg）/身高（m2）；
3.SPPB：簡易體能狀況量表。